อย.ไฟเขียว "โปรทาคาร์" ยีนบำบัดไทยตัวแรก รักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดบีเซลล์

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้อนุมัติทะเบียนยีนบำบัดสัญชาติไทยตัวแรกในกลุ่มผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการบำบัดรักษาขั้นสูง (ATMPs) ชื่อ "โปรทาคาร์" (PROTACAR) 

ที่ผลิตโดยบริษัท เจเนพูติก ไบโอ จำกัด ซึ่งร่วมมือกับมหาวิทยาลัยมหิดล เพื่อรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวเฉียบพลันชนิดบีเซลล์ที่แสดง CD19 ในผู้ป่วยอายุ 4-24 ปี หลักการผลิตคือนำเลือดผู้บริจาคมาสกัดทีเซลล์ แล้วใช้ไวรัลแวกเตอร์ตัดต่อยีนก่อนฉีดให้ผู้ป่วย 

โดยมีการวิจัยทางคลินิกประกอบขอขึ้นทะเบียนไม่น้อยกว่า 3-4 ปี เลขาธิการ อย. ระบุว่า บริษัทสามารถผลิตให้แพทย์นำไปใช้รักษาได้ทันที แต่มีเงื่อนไขให้ติดตามความปลอดภัยของผู้ป่วยหลังได้รับยานาน 15 ปี เนื่องจากเป็นยาที่ใช้รักษาเพียงครั้งเดียว 

อีกทั้งเชื่อว่าการผลิตในประเทศจะทำให้ราคาถูกกว่าต่างประเทศหลายเท่า อีกทั้งเป็นต้นแบบให้โครงการของบริษัทและหน่วยงานวิจัยอื่นตามมา 

ด้านผู้ป่วยที่ใช้ยาต้องระวังการแพ้ยา ภาวะติดเชื้อ และอาการข้างเคียงรุนแรง เช่น กลุ่มอาการการหลั่งไซโตไคน์และพิษต่อระบบประสาท รวมถึงห้ามบริจาคเลือดหรืออวัยวะ และห้ามขับรถหรือทำกิจกรรมเสี่ยงอย่างน้อย 8 สัปดาห์หลังรับยา 

การอนุมัติครั้งนี้จึงถือเป็นอีกก้าวของไทยในการพัฒนาการแพทย์ขั้นสูง ตั้งแต่งานวิจัย การทดลองทางคลินิก ไปจนถึงการผลิตและขึ้นทะเบียนยาในประเทศ และอาจเป็นฐานต่อยอดการพัฒนา ATMPs สำหรับโรคอื่นในอนาคต